Пoчти у 69% бoльныx рeцидивирующe-рeмиттирующим рaссeянным склeрoзoм пoслe высoкoдoзнoй иммунoсупрeссивнoй тeрaпии с дaльнeйшeй трансплантацией стволовых клеток удалось добиться стойкой 5-летней ремиссии заболевания.
О многообещающих результатах небольшого клинического испытания II фазы HALT-MS сообщает американский журнал Neurology.
Руководил проектом доктор Ричард Нэш (Richard Nash), научный сотрудник Института рака крови Колорадо, онколог Пресвитерианской больницы Святого Луки (Денвер).
Авторы напоминают, что на долю рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза приходится около 85% всех случаев заболевания. При рассеянном склерозе иммунная система больных повреждает миелин – субстанцию, образующую защитную оболочку нейронов. Заболевание характеризуется нарушением проведения нервных импульсов в головном и спинном мозге.
Симптомами рассеянного склероза (РС) могут быть мышечная слабость и скованность движений, нарушение походки и равновесия, хронические боли, слабость, головокружение, когнитивный дефицит и проблемы со зрением.
Клиническая картина очень вариабельна.
Особенностью рецидивирующе-ремиттирующего течения РС являются периодические обострения (рецидивы) болезни. Эти рецидивы различной продолжительности и интенсивности сменяются периодами частичной или полной ремиссии.
На сегодняшний день невозможно полностью вылечить рассеянный склероз, однако существует масса лекарственных препаратов для контроля симптомов.
Новое исследование показало, что однократная высокодозная иммуносупрессивная терапия (ВИСТ) с дальнейшей трансплантацией аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) действительно обеспечивает длительную ремиссию.
Заметим, что подобную терапию (ВИСТ+ТГСК) с переменным успехом испытывают с 1990-х годов ученые из Канады, Израиля, Германии и ряда других стран.
Целью терапии является «перезагрузка» больной иммунной системы, то есть удаление иммунных клеток, атакующих нервные волокна, и замена их новыми клетками.
Для лечения из собственной крови пациента извлекаются кроветворные стволовые клетки, после чего его иммунитет разрушается сверхдозой химиопрепарата. В дальнейшем аутологичные («родные») стволовые клетки возвращаются в организм.
В 2014 году доктор Нэш и его коллеги сообщали об успешных 3-летних результатах испытания фазы II.
Тогда Medbe.ru подробно освещал детали этой работы.
В проект набрали 24 добровольца с рецидивирующе-ремиттирующей формой рассеянного склероза (РС) в возрасте от 26 до 52 лет. Все получали стандартное медикаментозное лечение, однако совершенно безуспешно, что и подтолкнуло их к участию в экспериментальной программе ВИСТ+ТГСК.
После лечения у 80% пациентов на протяжении трех лет не наблюдалось обострений или ухудшения состояния, не было обнаружено новых очагов в мозге. Теперь, по истечении пяти лет после терапии, 69% пациентов остаются в фазе стойкой ремиссии.
Особенно вдохновляет тот факт, что ни один из этих больных не принимает медикаментов.
Их качество жизни и трудоспособность существенно повысились.
Главными побочными явлениями при ВИСТ+ТГСК были цитопения и инфекции, поскольку при «перезагрузке» иммунной системы организм на определенное время лишается защиты. Также за 5 лет наблюдения трое пациентов скончались, но исследователи не связывают их смерть с экспериментальным лечением.
Хотя для изучения долговременной эффективности и безопасности терапии стволовыми клетками нужны дальнейшие исследования, доктор Нэш настроен оптимистично.
«Если результаты будут подтверждены более крупными исследованиями, ВИСТ+ТГСК станет ценной терапевтической опцией для больных рассеянным склерозом, которым не помогает стандартное медикаментозное лечение», — заявляет доктор Дэниел Ротрозен (Daniel Rotrosen), представитель NIAID.
Национальный институт аллергических и инфекционных заболеваний (NIAID) предоставил финансовые средства для изучения новой терапии рассеянного склероза.