Генетики апробировали новый метод редактирования генома человека

Aмeрикaнскиe чинoвники oдoбрили пeрвoe лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий «заглушить» работу генов, вызывающих опасное заболевание. Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.


Суть метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на «белковые фабрики» рибосомы, где по инструкции этой мРНК синтезируется белок. Если вы хотите нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на полпути к рибосоме.


Сделать это можно, если в клетке появится другая РНК, способная образовать с ней двойную цепочку. Такие продукты клетка сразу уничтожает. Таким образом, для «заглушения» работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по последовательности фрагменту этого гена.


Однако РНК отличается низкой стабильностью. Проблему удалось решить, поместив ее в жировые наночастицы. Частицы накапливались в печени и почках. Этот факт повлиял на выбор целевых недугов (пока метод работает против недугов, при которых нарушается экспрессия генов в печени).


ladyhealth.com.ua


Ключевые слова:

Читайте также:
Запасы на зиму: как приготовить томатную пасту дома

Приготовить томатную пасту на зиму самостоятельно совсем несложно
Подробнее »»

Источник